Table 4.

Characteristics of miglustat therapy in the treated group

Patient	Delay between neurological onset and start of miglustat	Age at start of miglustat	Duration of miglustat	Continuous miglustat therapy	Dose at onset	Maximal dose	End-dose
T1	11 m	20 m	11 m	Yes	690	690	425
T2	14 m	23 m	22 m	Yes	205	410	uk
T3	11 m	2 y	24 m	Yes	210	210	160
T4	10 m	2 y 1 m	2 y 5 m	Temporary (1 m) discontinuation	280	350	145
T5	4 m	9 m	3 y 11 m	Yes	280	360	170
T6	8 m	17 m	2 y 8 m	Temporary (2 m) discontinuation	250	360	340
T7	11 m	2 y 5 m	2 y 6 m	Yes	70	350	300
T8	18 m	2 y 3 m	4 y 2 m	Yes	110	320	uk
T9	19 m	2 y 1 m	4 y 8 m	Yes	460	640	230
T10	12 m	2 y 1 m	4 y 3 m	Yes	290	350	330

Doses are expressed in mg/m²/day. End-dose corresponds to the dose before death, or at the stop of miglustat, or at last follow-up

y years, m months, uk data unknown