表1. 12例塞利尼索联合甲基化药物（HMA）方案治疗难治/复发AML患者的临床特征、疗效评估.

例号	年龄（岁）	性别	诊断	2022ELN预后危险度分层	染色体核型	基因突变	复发性或难治性	骨髓原始细胞a（%）	MRDa（%）
1	68	女	AML	预后不良	复杂核型/单倍体核型	NRAS, NF1, BCORL1, CARD11, CBFB-MYH11	难治	42.0	27.2
2	68	女	AML(MDS转化）复发	预后不良	复杂核型/单倍体核型	IDH1, DNMT3A	复发	20.0	34.3
3	52	男	AML难治	预后不良	其他核型	MLL-AF6, KRAS, NRAS	难治	38.0	3.9
4	45	男	AML移植后复发	预后不良	正常核型	MLL-AF9, WT1, EVI1, NRAS, PTPN11, BRCA1	复发	79.0	50.2
5	35	男	AML 复发	预后中等	正常核型	CEBPA, FLT3-ITD	复发	10.5	22.4
6	33	男	AML-MF	预后不良	复杂核型/单倍体核型	TP53, ZAP70	难治	11.0	12.0
7	37	男	AML复发	预后中等	其他核型	RUNX1-RUNX1T1, WT1, EVI1, KIT, FLT3-ITD	复发	32.5	30.0
8	28	男	AML	预后不良	正常核型	NF1 Q209fs, SF3B1 K700E	难治	10.0	6.6
9	18	男	AML	预后不良	复杂核型/单倍体核型	TLS-ERG, WT1, TET2, PAX5, ZMYM3	难治	55.5	24.4
10	35	女	AML复发	预后不良	复杂核型/单倍体核型	KMT2A-SEPT6, PTPN11, CSMD1	复发	84.0	84.8
11	25	女	AML(MDS转化）	预后中等	正常核型	NF1	难治	69.0	23.8
12	54	女	AML(MDS转化）	预后不良	复杂核型/单倍体核型	CEBPA, RUNX1, SRSF2, TET2	难治	10.0	10.5

例号	塞利尼索（X）联合HMA方案	疗效评估	移植类型	转归	随访时间（月）
1	X 40 mg biw×3周 AZA 75 mg/m2 qd×7 d，2个 疗程	MRD（+）CR	未移植	死亡	16
2	X 20 mg biw×3周 DAC 10 mg qd×7 d，1 个疗程	NR	未移植	死亡	15
3	X 40 mg biw×3周 AZA 75 mg/m2 qd×7 d，1个疗程	MRD（−）CRp	Haplo-HSCT	死亡	5
4	X 40 mg biw×3周 AZA 75 mg/m2 qd×7 d，1个 疗程	NR	Haplo-HSCT	死亡	9
5	X 40 mg biw×3周 DAC 10 mg qd×10 d，1个疗程	MRD（−）CR	Haplo-HSCT	存活	10
6	X 40 mg biw×3周 DAC 10 mg qd×10 d，1个疗程	MRD（+）CRi	Haplo-HSCT	存活	9
7	X 40 mg biw ×3周 DAC 10 mg qd×10 d，1个疗程	MRD（−）CR	Haplo-HSCT	存活	7
8	X 40 mg biw×3周 AZA 75 mg/m2 qd×7 d，1个疗程	NR	未移植	死亡	6
9	X 40 mg biw×3周 DAC 10 mg qd×10 d，1个疗程 daratumumab 16 mg/kg qw×2周	MRD（+）CRi	Haplo-HSCT	存活	5
10	X 40 mg biw×3周 DAC 10 mg qd×10 d，1个疗程	NR	未移植	死亡	1.5
11	X 40 mg biw×3周 DAC 20 mg/m2 qd×5 d,1个疗程 daratumumab 16 mg/kg qw×2周	MLFS	Haplo-HSCT	存活	2.5
12	X 40 mg biw×5周 DAC 10 mg qd×10 d，1个疗程	MLFS	MSDT	存活	2.5

注 ^a塞利尼索联合HMA方案治疗前；MRD：微小残留病；AML：急性髓系白血病；MDS：骨髓增生异常综合征；AZA：阿扎胞苷；DAC：地西他滨；daratumumab：达雷妥尤单抗；biw：每周2次；qd：每日1次；qw：每周1次；CR：完全缓解；CRi：伴不完全血液学恢复的完全缓解；CRp：血小板未恢复的完全缓解；MLSF：骨髓无白血病状态；NR：未缓解；Haplo-HSCT：单倍型造血干细胞移植；MSDT：HLA相合同胞供者移植