Tabla 1.

Tratamientos disponibles actualmente

Tratamiento	Dosis	Resultados
Silenciadores de ARNm		Mejoría de calidad de vida a 12 meses
Patisirán	300 µg/kg, vía intravenosa, cada 3 semanas Dosis máxima: 30 mg	Mejoría de la neuropatía en términos de progresión. Reducción de la masa ventricular como resultado indirecto de beneficio cardíaco
Inotersén	284 mg, vía subcutánea, semanal	Reducción de las muertes por cualquier causa y de los eventos cardiovasculares recurrentes.
Vutrisirán	25 mg, vía subcutánea, cada 3 meses	Mejoría de calidad de vida y de prueba de caminata
Eplontersén	45 mg, vía subcutánea, mensual	Estudios en curso
Estabilizadores de la TTR
Tafamidis	61 mg/día, vía oral	Reducción de hospitalizaciones y mortalidad total en estudios aleatorizados. Mejoría de calidad de vida y de prueba de caminata
Acoramidis	800 mg c/12 h, vía oral	Mejoría en desenlace jerárquico de muerte, hospitalizaciones por causa cardiovascular, NT-proBNP y caminata de 6 minutos
Diflunisal	250 mg c/12 h, vía oral	Disminución de la progresión del déficit neurológico y preservación de la calidad de vida. Aprobado por la FDA
Té verde	1200 mg/día, cápsulas, vía oral	Disminución del 6% de la masa ventricular en estudios iniciales
Aumento de la depuración
Doxiciclina	100 mg c/12 h, vía oral	Solo se cuenta con resultados de estudios de fase II que mostraron estabilidad de la enfermedad en el tiempo
Ácido tauroursodesoxicólico	250 mg c/8 h, vía oral	Solo se cuenta con resultados de estudios de fase II que mostraron estabilidad de la enfermedad en el tiempo
ALXN2220	Infusión intravenosa cada 4 semanas	Estudio en fase III en desarrollo

FDA: Food and Drug Administration; NT-proBNP: propéptido natriurético cerebral N-terminal; TTR: transtiretina.