Table 3.
Detailed Results from Patients with β0-Thalassemia
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In vitro erythroid culture |
HPLC |
Apoptosis |
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Non transduced |
Transduced |
Non transduced |
Transduced |
Non transduced |
Transduced |
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| Sample | Phenotype | MFI | %HbF cells | MFI | %HbF cells | increase in protein level | %increase in protein level | fold increase in RNA level | %HbF | %HbF | increase from HPLC | %increase from HPLC | MFI AnnV | % apoptotic cells | MFI AnnV | % apoptotic cells | decrease | % decrease | TSD efficiency | VCN/cell |
| Thal 4 | β0 | 125,0 | 35,0 | 147,0 | 40,0 | 0,2 | 17,6 | 25,0 | 31,2 | 33,0 | 0,1 | 5,8 | 87,0 | 12,2 | 45,0 | 8,9 | 0,3 | 27,0 | 10,0 | 3,3 |
| Thal 6 | β0 | 39,6 | 42,3 | 42,0 | 41,8 | 0,1 | 6,1 | 12,5 | 36,4 | 39,7 | 0,1 | 9,1 | 75,0 | 34,2 | 62,0 | 33,6 | 0,0 | 1,8 | 40,0 | 1,5 |
| Thal 12 | β0 | 110,0 | 27,8 | 113,0 | 31,1 | 0,0 | 2,7 | 24,8 | 18,8 | 24,5 | 0,3 | 30,3 | 16,3 | 21,5 | 13,5 | 19,6 | 0,1 | 8,8 | 10,0 | 0,6 |
| Thal 13 | β0 | 106,0 | 38,5 | 111,0 | 42,4 | 0,0 | 4,7 | 11,3 | 32,2 | 32,4 | 0,0 | 0,6 | 12,5 | 15,1 | 12,2 | 17,0 | 0,0 | 0,0 | 10,0 | 0,6 |
| Thal 19 | β0 | 469,0 | 47,6 | 480,0 | 49,1 | 0,0 | 2,3 | 28,7 | 48,8 | 69,7 | 0,4 | 42,8 | 69,8 | 34,4 | 38,7 | 16,4 | 0,5 | 52,3 | 26,6 | 1,1 |
| Thal 20 | β0 | - | - | - | - | - | - | - | 16,4 | 36,0 | 1,2 | 119,5 | 110,0 | 62,2 | 52,0 | 33,0 | 0,5 | 46,9 | 93,0 | 0,8 |
| Thal 21 | β0 | 691,0 | 41,0 | 902,0 | 42,0 | 0,3 | 30,5 | 32,0 | 23,9 | 30,7 | 0,3 | 28,5 | 54,4 | 22,5 | 53,0 | 21,0 | 0,1 | 6,7 | 21,4 | 0,3 |
| Thal 22 | β0 | 85,5 | 43,6 | 86,0 | 56,0 | 0,0 | 0,6 | 12,5 | 25,4 | 37,2 | 0,5 | 46,5 | 58,0 | 17,0 | 43,6 | 11,8 | 0,3 | 30,6 | 53,3 | 1,5 |
| Thal 28 | β0 | 48,1 | 76,2 | 49,0 | 79,3 | 0,0 | 1,9 | 12,3 | 14,8 | 15,7 | 0,1 | 6,1 | 57,8 | 67,2 | 57,6 | 62,2 | 0,1 | 7,4 | 40,0 | 0,5 |
| Thal 31 | β0 | 54,2 | 36,5 | 75,0 | 62,1 | 0,4 | 38,4 | 42,0 | - | - | - | - | 334,0 | 72,3 | 18,3 | 9,0 | 0,9 | 87,6 | 66,7 | 0,9 |
| Average | 192,0 | 43,2 | 222,8 | 49,3 | 0,1 | 11,6 | 22,3 | 27,5 | 35,4 | 0,3 | 32,1 | 87,5 | 35,9 | 39,6 | 23,3 | 0,3 | 26,9 | 37,1 | 1,1 | |
Notes: Dashes indicate that the relevant assays were not done because of limited number of cells. MFI, mean fluorescence intensity; AnnV, annexin-V; TSD, transduction; VCN, vector copy number.