Tabela 2.2. Recomendações para o tratamento específico da amiloidose cardíaca por transtirretina (AC-ATTR).

Recomendação	Classe	NE	Comentário	Tabela 2018	Ref.
Tafamidis 80 mg/dia, para o tratamento de pacientes com amiloidose cardíaca por transtirretina para redução da mortalidade e de hospitalizações cardiovasculares.	I	B	NOVA: Estudo clínico randomizado multicêntrico respalda esta recomendação.	Nova	28
Várias etapas do processo de formação das fibrilas amiloides constituem alvos terapêuticos na amiloidose por transtirretina (ATTR). A primeira terapia modificadora da doença que demonstrou evidência de benefício em pacientes com cardiomiopatia amiloide é um estabilizador dos tetrâmeros da TTR, o tafamidis. Esse fármaco foi testado em um estudo clínico multicêntrico e randomizado contra o placebo, envolvendo 441 pacientes com AC e no qual 264 deles receberam o medicamento em doses de 20 mg ou 80 mg ao dia (estudo ATTR-ACT [Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy]).28 Os principais resultados mostraram que o uso de tafamidis se associou à redução de 30% no desfecho primário de mortalidade por qualquer causa (RR = 0,70 [IC 95%: 0,51-0,96]), além de reduzir as internações por causa cardiovascular em 32% (RR = 0,68 [IC95%: 0,56 −0,81]) e a piora da capacidade funcional e da qualidade de vida. Esses resultados embasaram, no Brasil, a aprovação pela Anvisa do uso do fármaco para o tratamento da amiloidose cardíaca por TTR na dose de 80 mg/dia.28

ATTR: amiloidose por transtirretina; RR: risco relativo.