Table 1.

Data summary of hFVIII-SQ DNA and RNA in liver and hFVIII-SQ levels in plasma

Age at dosing and dosage	Take-down post injection	hFVIII-SQ DNA, vg/liver	hFVIII-SQ RNA, copies/liver	Plasma hFVIII-SQ protein, ng/mL
Adults dosed at 8 weeks (3.54 × 1013 vg/kg; 8.9 × 1011 vg/mouse)	24 h	1.48 × 1010 ± 4.78 × 109	2.51 × 109 ± 4.02 × 109	0 ± 0
	1 week	5.16 × 109 ± 1.65 × 109	2.53 × 109 ± 3.29 × 109	10.5 ± 8.2
	3 weeks	3.14 × 108 ± 1.35 × 108	1.15 × 1010 ± 3.74 × 109	135.7 ± 56.0
	5 weeks	1.22 × 108 ± 8.81 × 107	9.42 × 109 ± 6.51 × 109	214.7 ± 114.5
	8 weeks	1.91 × 108 ± 1.33 × 108	2.71 × 1010 ± 2.17 × 1010	460.7 ± 152.4
Neonates dosed at 2 days (4.47 × 1014 vg/kg; 8.9 × 1011 vg/mouse)	24 h	8.30 × 109 ± 4.58 × 109	5.30 × 108 ± 1.18 × 108	3.9 ± 6.6
	1 week	9.94 × 108 ± 9.81 × 108	2.66 × 109 ± 2.05 × 109	444.6 ± 268.3
	3 weeks	2.13 × 108 ± 1.45 × 108	6.71 × 109 ± 5.71 × 109	131.9 ± 86.2
	5 weeks	1.85 × 108 ± 1.17 × 108	8.93 × 109 ± 7.50 × 109	123.4 ± 53.6
	8 weeks	1.67 × 108 ± 1.77 × 108	7.54 × 109 ± 5.02 × 109	118.2 ± 83.0
	16 weeks	1.07 × 108 ± 9.16 × 107	1.44 × 1010 ± 1.25 × 1010	85.5 ± 77.5
Neonates dosed at 2 days (3.54 × 1013 vg/kg; 7.2 × 1010 vg/mouse)	8 weeks	1.05 × 106 ± 1.42 × 106	9.17 × 107 ± 6.32 × 107	3.1 ± 2.9
	16 weeks	6.12 × 105 ± 1.94 × 106	4.53 × 107 ± 4.34 × 107	0.6 ± 1.2

Data are mean ± SD. Study design is shown in Figure S1A.

hFVIII-SQ, human factor VIII SQ variant; SD, standard deviation; vg, vector genome.