La preuve sous séquestre : les résultats inaccessibles des recherches sur les services et les politiques de santé

Il peut paraître étonnant qu'un article spécial du New England Journal of Medicine (NEJM) paru récemment sur le sujet relativement obscur du biais de publication (Turner et coll., 2008) ait capté l'attention des médias au Canada. L'article démontrait que les rapports publiés sur les essais d'antidépresseurs commandités par l'industrie exagéraient l'efficacité des médicaments, et ce, de deux façons : les essais dont les résultats sont positifs ont beaucoup plus de chances d'être publiés que ceux aux résultats négatifs ou équivoques et, lorsque ces derniers sont publiés, ils sont souvent représentés comme étant positifs.

Cette étude a été rendue possible par l'existence d'une base de données sur les essais cliniques et leurs résultats entretenue par la Food et Drug Administration (FDA) des États-Unis. Les sociétés pharmaceutiques doivent déclarer à la FDA tous les essais qu'ils prévoient utiliser pour appuyer une demande d'approbation en vue de la mise en marché de leurs produits. Leur demande doit ensuite faire état des résultats de chaque essai en fonction du plan d'analyse indiqué dans le protocole d'étude. Une fois que ses statisticiens ont effectué une analyse corroborante, la FDA classe les résultats des études comme étant positifs, négatifs ou ni clairement positifs ni négatifs. Les auteurs de l'article du NEJM ont effectué une recherche systématique des études publiées sur les antidépresseurs qui correspondaient aux essais contrôlés apparaissant dans la base de données de la FDA et ont comparé les résultats publiés avec ceux de la base de données. Alors que 94 p. cent des études publiées indiquaient des résultats positifs, ce n'était le cas que de 51 p. cent d'entre elles dans la base de données. Des 36 études négatives ou équivoques contenues dans la base de données de la FDA, seulement trois ont été présentées comme étant négatives à leur publication, 22 n'ont pas été publiées et 11 ont été présentées de façon positive.

En quoi ce rapport est-il lié à la recherche sur les services et les politiques de santé – outre le message clair qu'on ne peut généralement pas faire confiance aux fabricants de produits pharmaceutiques et à ceux qui effectuent des essais pour eux? Cet article, qui s'ajoute à une documentation croissante sur le biais dans les publications, porte sur la recherche clinique, plus précisément sur la question de la publication sélective et non sur celle plus générale de la non-publication des résultats de recherche. Malgré tout, il nous donne de bonnes raisons de réfléchir à l'origine, à l'étendue et aux effets de la non-publication des données de recherche dans le domaine des services et des politiques de santé, données qui restent donc pratiquement inaccessibles.

Bien que personne n'ait encore étudié, à ma connaissance, l'ampleur des résultats de recherche non publiés en matière de services de santé, on n'a qu'à penser aux obstacles et aux détours qui séparent l'étape de la recherche et celle de la publication des résultats pour comprendre qu'il est probable qu'une grande partie de ces résultats ne soient jamais mis à la disposition des chercheurs, des décideurs et des autres intervenants dans le domaine de la santé, ou alors qu'il soit très difficile d'y avoir accès. De tels obstacles existent autant dans la recherche entreprise par les chercheurs que pour les études commandées par les gouvernements et autres organismes du milieu de la santé, quoique la nature exacte des barrières diffère selon le cas.

Les publications et le financement obtenu pour la recherche sont encore la principale considération pour la titularisation et la promotion des professeurs d'université. Cela dit, quelques années après leur entrée dans le monde universitaire, la plupart des chercheurs atteignent un point de surplus de publication; le nombre d'articles qu'ils ont publiés excèdent le seuil requis, et leurs publications additionnelles ont un effet minime sur leur avancement professionnel. L'impératif de 《 publier ou périr 》 cesse alors de s'appliquer. Malgré cela, de nombreux chercheurs assidus du domaine des services de santé (y compris plusieurs de mes mentors), motivés par de multiples raisons, comme la responsabilité sociale, l'ambition et la compulsion, s'assurent invariablement de faire publier leurs travaux. D'autres parmi nous se laissent parfois, voire souvent, distraire par les échéances de demande de subvention, par les exigences des projets de recherche en cours, par les responsabilités administratives ou relatives à l'enseignement, par l'arrivée dans notre vie d'un nouveau conjoint, bébé ou petit-enfant, par un parent vieillissant… Je pourrais continuer, mais vous avez déjà sûrement compris. Le fait est que ces distractions retardent la préparation et la soumission des articles à publier. Les études concernées sont bientôt dépassées, il ne semble plus approprié de soumettre un article ou un projet d'article, et il ne reste plus alors au chercheur que son sentiment de culpabilité pour refléter ses bonnes intentions. Dans d'autres cas, une révision brutale par les pairs, un refus initial (ou répété) et l'exigence de procéder à une révision étendue de l'article peuvent pousser ses auteurs à abandonner leurs efforts en vue de le faire publier. Bien sûr, certaines études ne méritent pas d'être publiées, soit à cause de la méthodologie inadéquate employée ou de l'insignifiance de leurs résultats, mais ce qui nous intéresse ici, ce sont les recherches non publiées en dépit de leur validité et de leur pertinence relatives qui leur donnent le potentiel d'accroître la somme des connaissances en la matière et de contribuer à la prise de décisions.

Les obstacles à la publication des études commandées sur les services et les politiques de santé sont d'une nature différente. La plupart d'entre elles sont effectuées par des sociétés d'experts-conseils qui n'ont aucune motivation et peu d'intérêt pour la diffusion de leur travail. De plus, lorsque des universitaires réalisent une étude commandée, les termes de leur contrat leur nient ou leur limitent souvent le droit de publier leurs résultats. Ces résultats sont donc uniquement mis à la disposition de l'organisme qui a commandé l'étude pour l'aider à orienter ses décisions; personne d'autre ne peut les consulter.

Quelle importance cela peut-il avoir pour certains (et probablement pour plusieurs) que des études sur les services et les politiques de santé effectuées au Canada ne soient jamais rendues publiques? Tout d'abord, cela empêche les chercheurs, les décideurs, les gestionnaires de systèmes de santé, les organismes de soins de santé, les groupes de défense des droits et la population d'avoir accès à des renseignements potentiellement pertinents qui pourraient influencer leurs opinions et leurs actions. Poussée à l'extrême, cette inaccessibilité peut entraîner de mauvaises décisions politiques ou l'abandon de bons projets à cause du manque de certains renseignements clés. Il est aussi possible qu'on prenne des décisions moins fermes ou à moins grande échelle que ce ne serait le cas si des données plus complètes étaient disponibles.

Si un meilleur accès aux résultats des études sur les services et les politiques de santé est dans l'intérêt de la population, quelles mesures correctives peut-on adopter? Dans le cas de la recherche entreprise par les chercheurs, plusieurs solutions sont envisageables :

• Les comités de titularisation et de promotion et les directeurs de département des universités devraient porter attention au lien entre les recherches complétées et les publications inscrites dans le curriculum vitæ des chercheurs, et demander des comptes aux enseignants qui ne publient pas les résultats de leurs projets.

• Les organismes de financement devraient exiger des chercheurs qu'ils indiquent toute publication découlant des projets financés, avec suivi jusqu'à la publication des résultats finaux et en imposant des sanctions (p. ex., retrait du financement ou de l'admissibilité à tout financement futur) en cas de non-publication des résultats ou d'incapacité de justifier leur non-publication.

• Les programmes de formation pour la recherche devraient accorder plus d'importance à la responsabilité sociale des chercheurs de publier leurs études pour favoriser la transmission des connaissances.

Pour ce qui est des études commandées, diverses mesures pourraient servir à améliorer la transparence et à accroître la probabilité qu'elles soient publiées, entre autres :

• Les organismes de recherche et les groupes de défense de l'intérêt public devraient exiger que les contrats de recherche et d'évaluation accordés par l'État incluent l'obligation de rendre publics les rapports de ces projets et qu'on permette aux chercheurs d'accéder aux données obtenues par des sociétés d'experts-conseils durant la réalisation de tels projets (en prévoyant les mesures appropriées pour assurer la confidentialité des données).¹

• Les universités et les chercheurs devraient revendiquer qu'on accorde les droits de propriété intellectuelle des résultats des études commandées aux chercheurs plutôt qu'aux commanditaires de la recherche.

La diffusion étendue des résultats des études sur les services et les politiques de santé, y compris leur publication, est une responsabilité sociale des chercheurs et une obligation pour les organismes publics de financement de la recherche. La population et les décideurs y ont droit.