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. 2022 Sep 15;24(9):1036–1041. [Article in Chinese] doi: 10.7499/j.issn.1008-8830.2204033

20例横纹肌肉瘤患儿的临床特点及预后分析

Clinical features and prognosis in 20 children with rhabdomyosarcoma

LIU Si-Qin 1,2, YE Fang-Hua 1, FAN Chen-Ying 1, PENG Min 1, DONG Jia-Jia 1, DENG Wen-Jun 1, ZHANG Hui 1, YU Yan 1, YANG Liang-Chun 1,✉
Editor: 王 颖
PMCID: PMC9495239  PMID: 36111723

Abstract

目的

分析儿童横纹肌肉瘤（rhabdomyosarcoma，RMS）的临床特点及影响预后的因素。

方法

纳入2014年2月至2020年9月就诊于中南大学湘雅医院儿科血液肿瘤专科的20例RMS患儿为研究对象，回顾性分析患儿的临床资料和随访资料。

结果

20例RMS患儿初次就诊时临床症状依次为无痛性肿块（13/20，65%）、眼球突出（4/20，20%）、腹痛（3/20，15%）。依据国际横纹肌肉瘤研究组（Intergroup Rhabdomyosarcoma Study Group，IRSG）的分期标准，Ⅰ期1例（5%）、Ⅱ期4例（20%）、Ⅲ期9例（45%）、Ⅳ期6例（30%）。20例患儿中位随访时间为19（3~93）个月，2年总体生存（overall survival，OS）率为79.5%（95%CI：20.1~24.3），2年无事件生存（event-free survival，EFS）率为72.0%（95%CI：19.5~23.9）。病理类型为多形性可降低RMS的2年OS率（P<0.05），有远处转移、IRSG分期为Ⅳ期、危险度为高危组可降低RMS的2年EFS率（P<0.05）。

结论

RMS初次就诊时临床症状无明显特异性，以无痛性肿块最常见，远处转移、IRSG分期、危险度分组可能与RMS患儿的预后有关。

Keywords: 横纹肌肉瘤, 临床特点, 预后, 儿童

横纹肌肉瘤（rhabdomyosarcoma，RMS）是发生在儿童和青少年中的一种常见软组织肉瘤，发病率约占儿童恶性肿瘤的6.5%［1］。RMS起源于横纹肌细胞或向横纹肌细胞分化的间叶细胞［2］。RMS病理亚型可分为胚胎型、腺泡型、多形性、梭形细胞型RMS。胚胎型RMS是儿童和青少年最常见的亚型，其次是腺泡型RMS［1］。RMS的诊断主要依靠组织病理活检，其免疫组化不同程度的表达结蛋白（desmin）、myogenin、myoD1、vimentin、细胞增殖标志物Ki67等，部分腺泡型RMS存在特征性的染色体易位，形成了融合基因PAX3-FOX1和PAX7-FOX1 ［1，3］。RMS恶性程度高，早期易发生浸润和转移，对手术、化疗和放疗敏感。自国际横纹肌肉瘤研究组（Intergroup Rhabdomyosarcoma Study Group，IRSG）成立以来，由于RMS分期、危险度分组的优化和局部治疗的加强，以及多学科联合治疗，RMS的预后得到明显改善，Ⅳ期的5年总体生存（overall survival，OS）率已达到70%以上［4］。国内研究显示高危组RMS的OS率仍偏低［5-6］，李艳华等［6］研究报道高危组RMS患儿5年OS率仅为35%左右。本研究回顾性分析我院诊治的20例RMS患儿的临床资料，总结其临床病理特点、治疗及预后情况，为进一步优化RMS的诊疗提供依据。

1. 资料与方法

1.1. 研究对象

回顾性收集2014年2月至2020年9月我院诊治的20例RMS患儿的临床资料，包括诊断年龄、性别、肿瘤原发部位、病理类型、肿瘤大小、区域淋巴结转移（区域淋巴结的定义为原发肿瘤部位引流的淋巴结［7］）、远处转移、IRSG术后病理分期、危险度分组等。纳入标准：（1）经我院组织病理活检确诊为RMS；（2）诊断年龄均小于18岁。

本研究获我院伦理委员会的批准（伦审第202205109号），并获得患儿监护人的同意。

1.2. 危险度分组和临床分期

20例患儿中16例为术后病理标本活检，4例为淋巴结活检。RMS预后良好的部位是指眼眶、头颈（除外脑膜旁区域）、胆道，以及非肾脏、膀胱和前列腺区的泌尿生殖道；预后不良的部位是指膀胱、前列腺、肢体、脑膜，其他部位还包括背部、腹膜后、盆腔、会阴部及肛周、胃肠道和肝脏［8］。参照美国儿童肿瘤学会（Children's Oncology Group，COG）标准［4］，根据诊断时肿瘤的原发部位、原发肿瘤的大小、是否存在区域淋巴结转移和远处转移、IRSG术后病理分期、病理类型作出分期诊断和危险度分组诊断。

1.3. 治疗方式

RMS患儿一般采用手术切除联合化疗和放疗的治疗方式。手术治疗（全切、联合周围组织切除）：包膜完整者，直接沿包膜分离肿块；无包膜或包膜不完整，距肿块边缘1~2 cm切除肿块。RMS化疗方案是在美国COG RMS化疗方案上改进的，低危组RMS患儿化疗方案为VAC（环磷酰胺+放线菌素D+长春新碱）方案，环磷酰胺：1 000 mg/m2，第1天；放线菌素D：15 μg/kg，第1~5天；长春新碱：1.5 mg/m2（不超过2 mg），第1天；每3周重复1次，共6个疗程。中危组和高危组RMS患儿的化疗方案为CAV（环磷酰胺+长春新碱+吡柔比星）/IE（异环磷酰胺+依托泊苷）方案交替，吡柔比星：50 mg/m2，第1天；长春新碱：1.5 mg/m2（不超过2 mg），第1天；环磷酰胺：1 500 mg/m2，第1天；美司钠1 000 mg/m2，于环磷酰胺的0、4、8 h分3次输注；异环磷酰胺：1 500 mg/m2，第1~5天；美司钠每次360 mg/m2，于异环磷酰胺的0、3、6、9 h输注。依托泊苷：100 mg/m2，第1~5天；每3周化疗1次，中危组共12个疗程，高危组共14个疗程。化疗过程中每2个疗程评估1次心电图、心脏彩超、腹部彩超、肺部CT和原发部位的MRI。

1.4. 随访

通过调阅住院病历、门诊病历及电话回访对20例RMS患儿进行随访，随访截止日期为2021年11月30日或患儿死亡，随访主要内容包括患儿治疗情况、生存情况、有无复发及复发时间、是否死亡及死亡的原因、时间等。总生存（overall-survival，OS）期为入院时间至末次随访日期，或任何原因所致死亡的时间。无事件生存（event-free survival，EFS）期为入院时间至事件发生的时间，该事件指疾病的进展、复发及死亡。

1.5. 统计学分析

采用SPSS 24.0软件进行统计学分析。计数资料以例数和百分率（%）表示，正态分布计量资料以均数±标准差（ x¯±s ）表示，非正态分布计量资料以中位数（范围）表示。生存分析采用Kaplan-Meier法，用log-rank法进行生存率比较。P<0.05为差异有统计学意义。

2. 结果

2.1. 一般情况

20例RMS患儿中，男15例（75%），女5例（25%）；中位诊断年龄为4.0（范围0.6~14.0）岁，诊断年龄<5岁患儿12例（60%）；中位病程为3.0（范围0.3~72.0）个月，病程<3个月9例（45%）；初次就诊时临床症状为无痛性肿块13例（65%）、眼球突出4例（20%）、腹痛3例（15%），部分患儿伴皮肤黏膜出血（2例骨髓转移患儿）、区域淋巴结肿大（6例）。20例RMS患儿原发部位为头面部7例（35%）、下肢7例（35%）、躯干部5例（25%）、泌尿生殖道1例（5%）。预后良好部位6例（30%），预后不良部位14例（70%）。原发肿瘤最大径≥5 cm的10例（50%），3例无肿瘤大小记录。20例RMS患儿远处转移6例（30%），区域淋巴结转移7例（35%）。见表1。

表1.

20例RMS患儿的临床资料

编号 性别 诊断年龄(岁) 病程(月) 原发部位 肿瘤大小(cm) 区域淋巴结转移 远处转移 病理类型 分期 危险度 治疗 OS/EFS期(月) 结局
1 男 3.6 2 右腿 4.2×3.1×1.4 有 无 腺泡型 Ⅲ 中 S+C+R 15/15 存活
2 女 3.3 7 右大腿 2.6×1.8×4.7 无 无 腺泡型 Ⅲ 中 S+C+R 19/19 存活
3 男 1.6 1 左大腿 4.0×5.6×2.8 无 无 多形性 Ⅱ 中 S+C+R 16/16 存活
4 男 14 0.7 右大腿 15×12 有 有 多形性 Ⅳ 高 S+C 5/5 死亡
5 男 12 5 左大腿 12.9×6.6×7.7 有 无 胚胎型 Ⅲ 中 S+C 19/16 复发死亡
6 男 3.3 0.5 腹腔 20.1×17.7×11.8 有 有 胚胎型 Ⅳ 高 S+C 51/51 存活
7 女 8 3 右小腿 7.0×5.5×3.5 无 无 胚胎型 Ⅲ 中 S+C 44/44 存活
8 男 3 0.3 腹腔 - 无 无 胚胎型 Ⅲ 中 S+C+R 25/25 存活
9 男 2.5 12 左大腿 6×4×2 有 无 腺泡型 Ⅲ 中 S+C+R 42/42 存活
10 男 4.5 3 腹腔 7×8 无 有 胚胎型 Ⅳ 高 S+C+R 30/20 复发
11 男 5 24 肛周 4.0×1.5 无 无 胚胎型 Ⅱ 中 S+C+R 18/18 存活
12 女 2.6 3 右眼 5.2×4.1×4.0 无 有 腺泡型 Ⅳ 高 S+C+R 18/18 复发死亡
13 男 0.8 6 右眼 - 无 有 腺泡型 Ⅳ 高 S+C 35/25 复发
14 男 4.6 2 右睾丸 3.0×3.2×5.4 有 无 腺泡型 Ⅲ 中 S+C+R 41/26 复发
15 男 5.1 3 左耳下方 6.0×4.5×4.0 无 无 胚胎型 Ⅱ 低 S+C+R 16/16 存活
16 女 0.6 0.5 左眼 - 无 有 腺泡型 Ⅳ 高 S+C 3/3 失访
17 女 14 2 左眼 2×3 无 无 胚胎型 Ⅰ 低 S+C 7/7 失访
18 男 2.7 4 右臀部 1×1 有 无 腺泡型 Ⅲ 中 S+C 7/7 失访
19 男 7 72 左上唇 2.0×1.5 无 无 腺泡型 Ⅲ 中 S+C 76/76 存活
20 男 7 1 鼻咽 4×4 无 无 胚胎型 Ⅱ 中 S+C+R 93/93 存活
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注：S代表手术，C代表化疗，R代表放疗；［EFS］无事件生存；［OS］总体生存。

2.2. 病理诊断

20例RMS患儿中，胚胎型9例（45%），腺泡型9例（45%），多形性2例（10%）；IRSG术后病理分期Ⅰ期1例（5%），Ⅱ期4例（20%），Ⅲ期9例（45%），Ⅳ期6例（30%）；危险度低危组2例（10%），中危组12例（60%），高危组6例（30%）。免疫组织化学染色中，Desmin染色波动在+~3+之间，阳性率为94%（15/16），Vimentin染色波动在+~3+之间，阳性率为100%（11/11），myoD1染色波动在+~3+之间，阳性率为100%（12/12）。6例患儿完善融合基因PAX3-FOX1和PAX7-FOX1检测，阳性4例，其中PAX3-FOX1融合基因阳性3例，PAX3-FOX1与PAX7-FOX1混合型1例。

2.3. 治疗及预后

20例RMS患儿均接受手术治疗，其中17例在组织病理确诊后直接接受手术治疗，另3例接受化疗4~8个疗程后行手术治疗。20例RMS患儿，11例（55%）遵医嘱接受序贯的手术、化疗和放疗，5例（25%）接受手术、化疗，4例（20%）手术后中途放弃化疗。17例患儿成功随访，其中5例（25%）复发，1例死亡（5%），均为Ⅲ期、Ⅳ期。低危组2例（10%）：1例患儿放弃治疗后失访，1例存活；中危组12例（60%）：2例复发（其中1例复发死亡），1例放弃治疗后失访，余9例患儿存活；高危组6例（30%）：1例存活，1例放弃治疗后失访，1例死亡，1例在手术、化疗结束后1个月复发，1例在手术、化疗结束后2个月复发，1例在序贯手术、化疗、放疗结束后6个月复发死亡。

2.4. 生存分析

20例RMS患儿中，中位随访时间为19（范围3~93）个月，14例（70%）存活，其中无事件存活11例；失访3例（15%）；死亡3例（15%）。20例RMS患儿2年OS率为79.5%（95%CI：20.1~24.3）、2年EFS率为72.0%（95%CI：19.5~23.9）（图1）。经单因素分析显示，病理类型为多形性可降低RMS患儿的2年OS率（P<0.05），远处转移、IRSG分期为Ⅳ期、危险度为高危组可降低RMS的2年EFS率（P<0.05），见表2。

图1. 20例RMS患儿的2年生存曲线.

图1

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表2.

RMS患儿2年OS率和EFS率的单因素分析 （%）

因素 例数 2年OS率 (95%CI) χ2 P 2年EFS率 (95%CI) χ2 P
性别
男 15 83.0(19.7~24.7) 0.288 0.591 74.9(19.1~24.3) 0.085 0.770
女 5 66.7(18.8~25.2) 66.7(18.8~25.2)
诊断年龄
<5岁 12 87.5(21.9~24.6) 0.969 0.325 72.9(21.1~24.3) 0.283 0.595
≥5岁 8 65.6(16.0~25.0) 72.9(15.9~25.0)
病程
<3个月 9 87.5(17.3~25.9) 0.012 0.911 87.5(17.3~25.9) 0.303 0.582
≥3个月 11 76.2(21.1~24.3) 63.0(19.9~23.9)
肿瘤部位
预后良好 6 75.0(19.9~25.1) 0.040 0.841 75.0(19.9~25.0) 0.046 0.830
预后不良 14 81.3(19.4~24.7) 70.3(18.6~24.2)
远处转移
有 6 60.0(12.5~24.5) 2.209 0.137 40.0(12.1~24.3) 3.900 0.048
无 14 87.5(22.2~24.5) 90.9(21.9~24.6)
区域淋巴结转移
有 7 64.3(15.3~25.2) 1.362 0.243 64.3(14.3~24.9) 0.729 0.393
无 13 88.9(22.1~24.5) 74.1(21.2~24.3)
放疗
是 11 87.5(21.9~24.6) 0.751 0.386 70.0(20.8~24.3) 0.234 0.629
否 9 70.0(16.3~25.1) 70.0(15.5~24.9)
病理类型
胚胎型 9 83.3(21.2~24.7) 8.510 0.014 70.0(20.2~24.4) 4.811 0.090
腺泡型 9 83.3(21.7~24.7) 83.3(21.2~24.7)
多形性 2 50.0(2.9~18.1) 50.0(2.9~18.1)
IRSG分期
Ⅰ+Ⅱ+Ⅲ 14 87.5(22.2~24.5) 2.209 0.137 90.9(21.9~24.6) 3.900 0.048
Ⅳ 6 60.0(12.5~25.5) 40.0(12.1~24.3)
危险度分组
低危+中危 14 87.5(22.2~24.5) 2.209 0.137 90.9(21.9~24.6) 3.900 0.048
高危 6 60.0(12.5~25.5) 40.0(12.1~24.3)
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3. 讨论

RMS是儿童和青少年最常见的颅外软组织肉瘤，男性发病率高于女性，本研究中，男女比例为3∶1。RMS初次就诊时的临床症状与肿瘤的原发部位相关，原发部位常见于头颈部和泌尿生殖道，其次为躯干和四肢［1］，本研究中头颈部与四肢各占35%，根据不同的生长部位表现为眼球突出、腹痛和无痛性肿块。胚胎型RMS和腺泡型RMS在儿童中较为常见，多形性和梭形细胞型一般多见于成人［1］，本研究中亦是胚胎型RMS和腺泡型RMS多见（各占45%）。

RMS的临床分期、危险度分组、是否转移是影响RMS预后的重要因素，其中，是否转移是影响预后的独立危险因素［9］。无远处转移的RMS患儿OS率高于有远处转移患儿，李艳华等［6］报道的34例RMS患儿中，无远处转移的5年OS率明显高于有远处转移的5年OS率（82% vs 35%，P=0.047）。本研究显示有远处转移、IRSG分期为Ⅳ期、危险度为高危组RMS患儿的2年EFS率低，与文献报道相符［6，9］。病理类型也是影响RMS预后的重要因素［10-11］，本研究显示病理类型影响RMS的2年OS率，而对2年EFS率无影响，考虑可能与病例数较少、随访时间较短等因素相关。

RMS恶性程度高，对手术、化疗、放疗敏感，中高危RMS患儿单一的手术、化疗疗效差，易复发，需接受手术、化疗、放疗联合治疗。手术治疗是RMS局部治疗的重要组成部分，其要求在切除肿瘤的同时尽可能保留原有器官的功能，并对引流区域的淋巴结进行评估，必要时对引流区域淋巴结进行清扫［12-13］。术后应配合化疗、放疗提高肿瘤的缓解率。本研究中低中危组RMS患儿2年OS率为87.5%，与段超等［14］报道的基本相符，高危组患儿2年OS率为60%，2年EFS率仅为40%，与国外研究［4］相比有一定差距。针对高危RMS患儿疗效不佳，迫切需要寻求新的治疗方案提高生存率。在其他实体瘤如神经母细胞瘤中清髓治疗与自体造血干细胞移植能提高OS率［15］，而在高危组RMS中疗效不确切，Klingebiel等［16］研究发现接受自体造血干细胞移植高危RMS患儿5年OS率低于序贯接受口服曲磷酰胺+依托泊苷、曲磷酰胺+伊达比星患儿（27% vs 57%，P=0.03）；并且一项多中心研究发现口服长春瑞滨和低剂量的环磷酰胺可以提高高危组患儿的OS率［17］，这些均表明口服维持治疗可以提高高危组RMS患儿的OS率。本中心高危组RMS患儿的2年EFS率仅为40%，均未采用药物维持化疗，且国内尚未见多中心大样本针对高危组RMS口服维持化疗的研究。高危组RMS患儿口服维持治疗可以作为未来发展的新方向。同时我们也可以寻求新的治疗方式，如针对多受体酪氨酸激酶抑制剂帕唑帕尼或mTOR抑制剂坦罗莫司［18-19］。

RMS患儿治疗前均需进行全面评估，进行规范化的IRSG分期和危险度分组，避免因术前评估不彻底导致手术范围过小或危险度分组不合理导致治疗强度不够引起的RMS复发。本研究中共有5例患儿治疗结束后复发，1例原发部位为睾丸的中危组RMS患儿，手术、化疗、放疗结束后3个月复发；1例原发部位为腹腔的高危组RMS患儿手术、化疗、放疗结束9个月后复发，这2例均考虑与患儿原发肿瘤引流区域淋巴结转移相关。RMS放疗可强化肿瘤的局部治疗，改善患儿的OS率和EFS率［20-21］，特别是头颈部的RMS需早期予以放疗。1例原发部位为大腿的中危组RMS患儿手术化疗结束后6个月复发，考虑与家属依从性差未接受进一步放疗相关。眼眶为预后良好的部位，但若伴有中枢受累则预后不良。本研究中4例眼眶RMS患儿中3例伴有中枢受累，其中1例手术、化疗、放疗结束6个月后中枢复发，另1例手术、化疗结束2个月后复发。眼眶RMS的复发率高可能与肿瘤的位置特殊难以实现手术切缘阴性、肿瘤存在脑膜侵犯或中枢受累有关，因此治疗前需评估是否存在脑膜、脑脊液、脑神经等颅内受累情况，避免危险度分组不合理所导致的治疗强度过低。

综上所述，是否远处转移、危险度分组、IRSG分期可影响RMS的预后，本研究中因病例数较少、随访时间较短等因素，未能发现其他可能影响预后的因素如病理类型［5，11］、肿瘤大小［5］、PAX3-FOX1和PAX7-FOX1融合基因［22］等。规范化的危险度分组和IRSG分期，可避免因治疗强度不够所引起的RMS复发，可进一步提高低中危组患儿生存率，针对高危组疗效欠佳，将口服维持治疗、靶向治疗整合到现有的治疗中，可能是提高高危组RMS患儿生存率的有效手段之一。

利益冲突声明

所有作者均声明不存在利益冲突。

参 考 文 献

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Articles from Chinese Journal of Contemporary Pediatrics are provided here courtesy of Xiangya Hospital, Central South University

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